December 23, 2025

【时事点评】CAR-T 不再是“天价私人订制”？多发性骨髓瘤真的要被“治穿”了吗？

在刚刚结束的 2025 年 ASH 年会 上， CAR-T 治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM） 成为了绝对焦点。仅本届大会，就有 140+ 项摘要 聚焦 CAR-T 在 MM 中的应用：ORR 100%、sCR 接近 97%、mPFS 超过 50 个月、MRD 阴性率 100%……这些数据，正在不断刷新我们对血液肿瘤“长期生存”的认知。而更值得关注的，是一条正在快速成型的新路径—— 体内 CAR-T（in vivo CAR-T）。从 Kelonia 的 KLN-1010，到阿斯利康重金布局、双靶点设计的 AZD0120，CAR-T 正从“昂贵、漫长、私人定制”的 ex vivo 模式，走向 更快、更便宜、更可及 的新一代细胞治疗。这一期《药厂门口｜时事点评》，我们站在药厂门口，带你系统拆解： 多发性骨髓瘤治疗，为什么能走到今天 体内 CAR-T 到底革了谁的命 这些亮眼数据，意味着什么，又不意味着什么🧠 小百科｜术语速查MM（Multiple Myeloma，多发性骨髓瘤）起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，发病隐匿、易误诊，约占血液肿瘤的 10–15%。CRAB， MM 的经典临床表现缩写： C：高钙血症（Hypercalcemia） R：肾功能损伤（Renal insufficiency） A：贫血（Anemia） B：骨病变（Bone lesions）CAR-T通过基因工程改造 T 细胞，使其特异性识别并杀伤肿瘤细胞的细胞疗法。ex vivo CAR-T体外制备 CAR-T（目前主流CAR-T治疗方式），流程复杂、周期长、成本高。in vivo CAR-T（体内 CAR-T）通过基因递送系统在患者体内直接“编程”T 细胞，跳过体外制备步骤，被视为下一代颠覆性方向。ORR / CR / sCR / VGPR ORR：总体缓解率 CR：完全缓解 sCR：严格完全缓解 VGPR：非常好的部分缓解MRD（Minimal Residual Disease）微小残留病灶，当前评估 MM 疗效深度和长期预后的关键指标。CRS / ICANSCAR-T 相关主要安全性风险： CRS：细胞因子释放综合征 ICANS：免疫效应细胞相关神经毒性综合征时间轴｜Timeline00:01｜ASH 2025：CAR-T 为什么全面刷屏 MM 相关 CAR-T 摘要 140+ 多项研究数据“拉满”：ORR、sCR、MRD、mPFS02:00｜多发性骨髓瘤与 CAR-T 的“天然适配” 浆细胞的恶性克隆性增殖 CRAB 临床特征 生存曲线如何被一次次推向右侧06:30｜传统 CAR-T 的现实天花板 自体 ex vivo CAR-T 的复杂流程 CRS、ICANS 成本、周期与可及性问题09:23｜体内 CAR-T：为什么被称为下一次跃迁 不再体外制备 从“私人订制”走向“准现货型” 资本与大药厂集体下注10:40｜关键临床信号：Kelonia 与阿斯利康 KLN-1010：R/R MM 中 MRD 阴性率 100% AZD0120：BCMA+CD19 双靶点，ORR 100%，sCR 97% MRD 成为区分疗效深度的核心指标📬 联系我们｜Follow Us📍 小红书｜搜索 《药厂门口》📍 邮箱：pharma.lobby.podcast@gmail.com📍 听友交流｜添加小助手微信：PharmaLobby在小宇宙查看该单集文稿

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